Die myeloproliferative Neoplasie hämatopoietischer Stammzellen wird überwiegend durch somatische Mutationen des JAK2-Gens und daraus resultierender klonaler, autonomer Hämatopoiese, ausgelöst. Das Risiko einer Myelofibrose oder leukämischer Transformationen sind prognostisch relevant.
Differenzierte Diagnosemöglichkeiten sollen eine individuelle und auf die einzelnen Bedürfnisse abgestimmte Therapie ermöglichen. Bei hämatologischen Neoplasien greifen jedoch auch etablierte Behandlungsoptionen.
Perioperative Anämie, Blutverlust und allogene Bluttransfusionen gehen mit einer erhöhten postoperativen Morbidität und Mortalität sowie einem längeren Krankenhausaufenthalt einher. Etwa 40% der Patienten, die sich einer grösseren Operation unterziehen, sind anämisch. Zielgruppenspezifische Ansätze sind gefragt.
Eisenmangel ist eine häufige Komorbidität bei Patienten mit Herzinsuffizienz und wurde mit einer erhöhten Mortalität und Krankenhauseinweisungen in Verbindung gebracht. Nutzen und Sicherheit einer Eisensupplementierung wurde in einer Metaanalyse untersucht.
Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie in homozygoter Ausprägung sowie Patienten mit schwerer Hypercholesterinämie bedürfen der extrakorporalen Entfernung pathogener Proteine, proteingebundener pathogener Substanzen oder Zellen aus dem Blut. Die Lipoproteinapherese scheint das Risiko unerwünschter kardiovaskulärer Ereignisse effektiv zu reduzieren.
Die systemische Autoimmunerkrankung APS (Antiphospholipid-Syndrom) ist vor allem durch thrombotische Manifestationen geprägt. Als erworbene Thrombophilie ist eine variable medikamentöse Thromboseprophylaxe indiziert.
Unter anderem wurden neue Befunde zur Therapie des diffusen grosszelligen B-Zell-Lymphoms präsentiert. Die Phase-III-Studie FLYER verglich die Standardtherapie (6xR-CHOP) mit einer um zwei Chemotherapiezyklen reduzierten Behandlung. In einer weiteren Studie ist es gelungen, ein neues molekulargenetisches Verfahren zu entwickeln als Grundlage für eine personalisierte Therapiestrategie...
Die Autoimmunerkrankung TTP ist selten, lebensbedrohlich und schwer zu behandeln. Die Ergebnisse einer grossen Phase III-Studie unter Mitwirkung des Inselspitals Bern lenken nun die Aufmerksamkeit auf eine neue Therapieoption: Caplacizumab.
Mit der Zulassung von mehreren neuen Medikamenten wurde das Behandlungsspektrum für die Zweitlinientherapie des Plasmazellmyeloms erweitert. Parallel dazu wurden etablierte Behandlungskonzepte, vorwiegend in der Erstlinienbehandlung, hinterfragt. Was gilt also derzeit?
Die Therapie der AML und ALL ist in Bewegung. Künftig wird sie sich deutlich differenzierter darstellen. Einige neuen Optionen sind schon zugelassen, andere sind in Entwicklung oder befinden sich auf dem Weg in den klinischen Alltag. Für die Therapiesteuerung rückt die minimale Resterkrankung zunehmend in den Vordergrund.
Mehr freiwillige Spender und eine reduziert-intensivierte Konditionierung machen die allogene Stammzelltransplantation heute einer grösseren Patientenpopulation zugänglich. Die autologe Stammzelltransplantationen wiederum hält via «Neustart» des Immunsystems auch Autoimmunerkrankungen auf.
Es gibt neue Therapieansätze beim Multiplen Myelom. Zum Beispiel werden Wirksamkeit und Sicherheit von CAR-T-Zellen untersucht. Insbesondere in der refraktären und rezidivierten Situation könnten sie künftig einsetzbar sein.
Die Therapie der erworbenen Hämophilie A umfasst vor allem das Blutungsmanagement und die Inhibitor-Eradikation. Zudem ist zu dieser seltenen Erkrankung noch viel Aufklärungsarbeit zu leisten. Die kongenitale Form hingegen ist bekannter. Hier gibt es derzeit neue therapeutische Entwicklungen. Was bringt die Zukunft?
Eine nachgewiesene Eisenmangelanämie beim Sportler gehört behandelt. Die orale Eisentherapie stellt nach wie vor die primäre Behandlung dar. Es stehen effiziente Präparate in Tropfen-, Sirup- und Tablettenform zur Verfügung.
