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Therapien der Zukunft: Jüngste Fortschritte bei der zystischen Fibrose

Hoffnungen ruhen auf kausaler Therapie

Zystische Fibrose (CF) ist nach wie vor die häufigste schwere, tödlich verlaufende genetische Erkrankung in Deutschland. Das Grundproblem ist Mucus Plugging in den kleinen Atemwegen, das bereits in den ersten Wochen nach der Geburt entsteht. Dadurch infiziert sich im späteren Verlauf hoch visköser Mukus in den Atemwegen. Diese Inflammation führt dazu, dass über die Jahre die Lunge zerstört wird. Als man den Gendefekt gefunden hatte, bestand durchaus schon die Hoffnung, dass man die Erkrankung irgendwann einmal kausal würde behandeln können. Auf dem Weg dorthin befinden wir uns jetzt auch, doch das hat lange gedauert.